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基因疗法阻止了小男孩罕见遗传病的进展
发布时间：2024-06-30 15:16:39吉政雄来源：
导读 2022 年 3 月，迈克尔·皮罗沃拉基斯 (Michael Pirovolakis) 在伦敦儿童医院 (SickKids) 的一项单一患者临床试验中接受了个性化基...
2022 年 3 月，迈克尔·皮罗沃拉基斯 (Michael Pirovolakis) 在伦敦儿童医院 (SickKids) 的一项单一患者临床试验中接受了个性化基因治疗，他的病情发生了显著改变。
迈克尔患有 50 型痉挛性截瘫 (SPG50)，这是一种“极其罕见”的渐进性神经退行性疾病，会导致发育迟缓、言语障碍、癫痫发作、四肢逐渐瘫痪，并且通常在成年后会致命。全球约有 80 名儿童患有这种遗传病。
为了减缓病情的进展，SickKids 的一个临床研究小组在迈克尔最初确诊后不到三年就对他进行了首次单一患者基因治疗。
今天， 《自然医学》杂志发表的开创性临床试验记录了迈克尔在手术后 12 个月的经历，以及这次试验对加拿大未来基因医学的新影响。
什么是基因治疗?
基因疗法是一种将健康的基因拷贝送入有缺陷基因的人的细胞中的方法。在迈克尔的病例中，SPG50 是由一种名为 AP4M1 的基因中的两个致病变异引起的。
在 SickKids 学部医师兼遗传学和基因组生物学项目高级科学家 Jim Dowling 博士的带领下，临床研究团队将健康的 AP4M1 基因注入迈克尔的脊髓液中，然后由脊髓液将该基因直接传送至神经细胞。
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