研究人员发现了第一种治疗罕见血管疾病的有效方法

泊马度胺治疗遗传性出血性毛细血管扩张症的试验因阳性结果而提前停止。

一项临床试验表明，抗癌药物泊马度胺在治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT)方面既安全又有效，这是一种罕见的出血性疾病，全球每 5,000 人中就有 1 人患有此病。该试验由克利夫兰诊所的 Keith McCrae 医学博士领导，并得到美国国立卫生研究院的支持，由于结果积极，试验提前停止。研究结果已发表在《新英格兰医学杂志》上。

这项试验的动机是一位患者。大约 15 年前，克利夫兰诊所良性血液学主任、这项研究的资深作者 McCrae 博士接诊了一位患有 HHT 症状的患者。据血液学家兼科学家 McCrae 博士称，当时关于这种疾病的信息很少。

基思·麦克雷

克利夫兰诊所的 Keith McCrae 博士领导的一项临床试验证明，抗癌药物泊马度胺在治疗遗传性出血性毛细血管扩张症 (HHT) 方面是安全有效的。图片来源：克利夫兰诊所

HHT 是一种血管异常纠结和扭曲的疾病。这可能导致大量鼻出血，这是该疾病的典型特征。HHT 还会导致消化道出血，并可能导致肺部、肝脏和大脑的严重并发症。出血事件会随着年龄的增长而恶化，影响生活质量，并可能导致贫血和其他危及生命的疾病。目前尚无 FDA 批准的药物可用于长期治疗 HHT。

当时，这名患者年逾 50 岁，患有鼻出血和严重的胃肠道出血。他每周需要输血数次，并服用多剂浓缩血浆凝血因子。他被告知，他唯一的选择就是手术切除患病的肠道，这将严重影响他的生活质量。

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