有望治愈阿尔茨海默症的新型疗法可消除 Tau 蛋白缠结

使用 TRIM21 的创新疗法已成功针对阿尔茨海默氏症中的 tau 聚集体，显示出在神经退行性疾病中更广泛应用的潜力。

研究人员开发出了一种有前景的新疗法，可以选择性地靶向和破坏与阿尔茨海默病相关的聚集的 tau 蛋白，并改善小鼠的神经退化症状。研究人员表示，这种方法未来还可以应用于由细胞内蛋白质聚集引起的其他脑部疾病，如运动神经元病、帕金森病和亨廷顿病。

这项开创性的研究由英国剑桥医学研究委员会分子生物学实验室 (MRC LMB) 和剑桥大学英国痴呆症研究所 (UK DRI) 共同进行，并在《细胞》和《科学》杂志上发表的两篇新论文中进行了详细介绍。

基于TRIM21的疗法的优势

在新的研究中，研究小组展示了如何利用一种名为 TRIM21 的蛋白质的独特功能为潜在疗法带来两个关键优势。首先，它们只破坏与疾病相关的 tau 聚集体，而健康的 tau 蛋白则保持完整。其次，这些疗法不仅能阻止新聚集体的形成，还能去除小鼠体内已经形成的 tau 聚集体。

两种主要蛋白质发生错误折叠并在阿尔茨海默病患者的大脑中积聚成聚集体：tau 和淀粉样蛋白。

淀粉样蛋白聚集体形成于脑细胞之间的空间中，它们是新型抗体疗法(如 lecanemab)的目标。

相比之下，tau“缠结”主要在神经细胞内形成，尽管聚集体可以从一个细胞扩散到另一个细胞，这与疾病进展过程中的认知能力下降密切相关。

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