研究预测患者对 DNA 药物的反应

英国纽卡斯尔诺桑比亚大学的学者开展的研究可能有助于改善治疗因基因突变引起的疾病的方法，例如癌症、囊性纤维化以及多达 6,000 种其他遗传疾病。

通过使用病毒基因组学(遗传物质)、大数据分析和编码，专家们发明了一种技术，可以预测患者对直接针对突变基因的治疗的反应，甚至无需与患者接触。该方法可直接应用于目前市场上的 DNA 药物、32 种临床试验药物以及基因组编辑等未来疗法。

研究人员通过使用含有非传染性丙型肝炎病毒的人类肝癌细胞培养物和通过切割和破坏其基因组来治疗丙型肝炎的药物实现了这一目标。由于丙型肝炎病毒不擅长复制其基因组，它会在这些细胞中产生数百亿种自身变体：这与在更广泛人群中可以发现的遗传变异相似。然后，专家们在培养物上测试了这些药物，并检查了每种药物对每种丙型肝炎变体的影响，以确定哪些药物对哪些变体有效，以及有效程度如何。

虽然这类药物通常疗效显著，但它们价格昂贵，而且并非对所有患者都有效。这些发现现在可能为使用这类药物的患者提供更有针对性和个性化的治疗，这样就可以安全地开出处方，并更有信心相信它们会有效。

该技术还可能对药物开发产生重大影响，因为公司和医生可以提前知道选择哪些患者进行临床试验，并更有信心药物会起作用。这意味着临床试验将更有可能成功，从而更快地将新药带给患者。同样，在新药获得批准后，医生将能够进行简单的测试，安全地开出处方，并确信它们会起作用。

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