新的 mRNA 技术将细胞转变为持久的药物工厂

一组研究人员建立了一种基于核糖核酸 (RNA) 的方法，可驱动体内细胞产生治疗性蛋白质并将其分泌到血液中。这种方法可能会延长药物在体内的寿命，减轻需要频繁服药的患者的负担。

德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用一种名为信号肽的天然生物分子，它决定细胞将蛋白质发送到何处(就像运输标签一样)，将通常会留在细胞中的蛋白质释放到血液中。

在他们发表于《美国国家科学院院刊》的论文中，与标准注射相比，新方法能够促进小鼠牛皮癣模型中治疗性蛋白质的分泌并增加其循环时间，从而在这些小鼠以及癌症动物模型中显示出有益的效果。

该技术的模块化特性表明它可以用于治疗多种疾病。

“这可能成为一种强大的平台技术。通过将信号肽与任何特定蛋白质(例如糖尿病患者的胰岛素)连接起来，您可以非常轻松地根据不同的疾病状况定制这种技术，”美国国家生物医学成像和生物工程研究所 (NIBIB) 发现科学与技术部项目主任 Jermont Chen 博士说道。

信使 RNA(mRNA)是一种生物分子，它为细胞机器提供产生蛋白质的指令。科学家已经成功将 mRNA 引入体内，让细胞产生特定的蛋白质，例如 mRNA 疫苗。但使用这种方法，蛋白质通常被困在细胞内。对于自身免疫性疾病、某些癌症和许多其他疾病，治疗性蛋白质通过血液循环到全身时效果最佳。

为了使治疗性蛋白质突破细胞限制，生物医学工程和生物化学教授 Daniel Siegwart 博士从血液中通常存在的天然蛋白质中汲取灵感。

肝脏产生的血液蛋白质的尾端具有称为信号肽的小结构，它决定了蛋白质的目的地。其中一些肽指示细胞将蛋白质运送到细胞膜或细胞核，而另一些肽则导致蛋白质被运送到称为内质网 (ER) 的细胞器，在那里准备释放到循环中。

标签：

版权声明：本文由用户上传，如有侵权请联系删除！